Médicaments pédiatriques : mythes et réalités
Une grande part des médicaments
administrés aux enfants n’ont pas été
développés à leur intention, mais
résultent d’adaptations de produits
destinés aux adultes. Un nouveau
règlement européen, entré en vigueur le
26 janvier 2007 dans toute l’Union
européenne, vise à garantir que les
médicaments utilisés en pédiatrie ont
fait l'objet de recherches de qualité
adaptées aux enfants. Cette Transversale
sera l’occasion de discuter de ce nouveau
paysage européen, de ses enjeux et de
ses implications pour les laboratoires
hospitaliers et industriels.
Le règlement pédiatrique européen
Sophie FORNAIRON,
membre du Comité
pédiatrique de l’Agence européenne du
médicament (EMEA), Responsable de la
cellule pédiatrique, Chef du département
de l'Evaluation thérapeutique des AMM,
Afssaps, Saint-Denis
Entré en vigueur en janvier 2007, un
règlement pédiatrique vise à favoriser en
Europe le développement et l'autorisation
de mise sur le marché (AMM) de
médicaments adaptés aux enfants,
incluant les produits biotechnologiques.
Les implications réglementaires
(soumission de « Plans
d'Investigations Pédiatriques »)
et les différents aspects du
développement (pharmaceutique,
préclinique et clinique) spécifiques à la
pédiatrie seront abordés et illustrés.
La problématique du développement des
médicaments pédiatriques
Antoine FERRY,
Président de Cell Therapies Research
and Services (CTRS), Président du conseil
de surveillance de Theraptosis, Paris
A partir de cas concrets, seront évoqués
la spécificité de certains programmes de
développement, par exemple en
néonatalogie, les approches
méthodologiques à envisager sur les
pathologies orphelines particulièrement
rares touchant l’enfant et l’adulte, les
impasses économiques du
développement spécifique pédiatrique
d’un médicament utilisé chez l’adulte
depuis de très nombreuses années,
voire génériqué.
O4CP ou comment développer et adapter
des médicaments pour les enfants
Vincent GREK,
médecin interniste,
Président de Only For Children
Pharmaceuticals (O4CP), Paris
A travers l'exemple d'un
médicament contre la leucémie
lymphoblastique aiguë (LLA), la forme la
plus fréquente des cancers de l’enfant
(4 000 nouveaux cas par an en
Europe), nous découvrirons le
positionnement européen, la stratégie
d'innovation et le modèle d’entreprise
de O4CP (Only For Children
Pharmaceuticals), créée en janvier 2007
afin de développer des médicaments
pédiatriques.
Pharmacologie et traitements des
troubles du maintien de l'éveil chez
l'enfant
Eric KONOFAL,
neurologue, Service de Psychopathologie
de l’enfant et de l’adolescent,
Centre pédiatrique des pathologies du
sommeil, Hôpital Robert Debré,
Fédération des Pathologies du Sommeil,
Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière,
AP-HP, Paris
Les troubles du maintien de l'éveil
(narcolepsie, hypersomnie, trouble
primaire de la vigilance) touchent
plusieurs milliers d'enfants en France.
Responsables de problèmes cognitifs
et comportementaux, ils restent
marginalisés sur le plan
pharmacothérapeutique.
Seuls quelques dizaines d’enfants
atteints bénéficient, hors AMM,
du traitement par le modafinil (Modiodal),
un médicament mis au point pour l'adulte
mais dont l'efficacité et la tolérance sont
satisfaisantes chez l'enfant. Cet exemple
pose le problème de la reconnaissance de
certaines pathologies affectant l'enfant
par les autorités de santé et de
l'adaptation des procédures d'AMM aux
spécificités des traitements pédiatriques.
Grand témoin
Christophe DUPONT,
Chef de service,
département de Néonatologie-Pédiatrie,
Université Paris-Descartes,
Hôpital Cochin-Saint Vincent de Paul,
AP-HP, Paris
